La EMA recomienda no renovar la autorización del medicamento Translarna para la distrofia muscular de Duchenne
El comité de medicamentos humanos (CHMP) de la EMA ha recomendado no renovar la autorización de comercialización condicional de Translarna (ataluren), un medicamento para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Translarna se utiliza en pacientes cuya enfermedad está causada por un tipo de defecto genético denominado «mutación sin sentido» en el gen de la distrofina y que pueden caminar.
El CHMP emitió una opinión negativa inicial sobre la renovación de la autorización de comercialización de Translarna en septiembre de 2023, que fue confirmada en enero de 2024 tras un nuevo examen solicitado por la empresa que comercializa el medicamento. Ambas rondas de evaluación concluyeron que la eficacia de Translarna no había sido confirmada tras una reevaluación de los beneficios y riesgos del medicamento.
Fuente: Agencia Europea del Medicamento
