Noticias
Primera terapia de edición genética para tratar la beta talasemia y la anemia falciforme grave
La EMA ha recomendado la aprobación del primer medicamento que utiliza CRISPR/Cas9, una novedosa tecnología de edición de genes. Casgevy (exagamglogene autotemcel) está indicado para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme grave en pacientes de 12 años de edad o mayores para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y no hay un donante adecuado disponible.
Fuente: Agencia Europea del Medicamento
