Agencia Europea del Medicamento
Nuevo tratamiento para personas con enanismo
La EMA ha recomendado otorgar una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Voxzogo (vosoritide) para el tratamiento de la acondroplasia, una afección que afecta el crecimiento óseo y causa enanismo. El medicamento está indicado para su uso en pacientes mayores de 2 años cuyas epífisis (placas de crecimiento de los huesos) aún no están cerradas. La afección debe confirmarse mediante pruebas genéticas antes de que los pacientes puedan comenzar el tratamiento con Voxzogo.
Las personas con acondroplasia suelen ser de baja estatura. Algunos también pueden experimentar complicaciones de salud graves, como compresión de la médula espinal, piernas arqueadas, infecciones de oído o problemas cardíacos, que pueden aumentar el riesgo de que las personas mueran prematuramente.
Las opciones para los afectados por la afección se limitan a cuidados de apoyo e intervenciones quirúrgicas para extender la longitud de la extremidad, corregir la compresión espinal o arquear las piernas. La mayoría de los pacientes se diagnostican en la primera infancia o al nacer. Se estima que 350 niños nacen con acondroplasia cada año en la UE.
En pacientes con acondroplasia, el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) está permanentemente "encendido", lo que impide el crecimiento óseo normal. Vosoritide, el principio activo de Voxzogo, actúa uniéndose a un receptor llamado receptor de péptido natriurético tipo B (NPR-B) en la superficie de las células. La activación de este receptor reducirá la actividad del FGFR3 y, por tanto, estimulará el crecimiento normal de los huesos y mejorará los síntomas de la enfermedad.
Voxzogo está disponible en forma de polvo y disolvente para solución inyectable.
Fuente: EMA
