Agencia Europea del Medicamento
Primer tratamiento para una enfermedad hepática rara
La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea para Bylvay (odevixibat) para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) en pacientes de 6 meses o más.
La PFIC es una enfermedad hepática rara y potencialmente mortal. Los pacientes tienen células hepáticas que son menos capaces de secretar bilis (un líquido producido en el hígado que ayuda a descomponer las grasas). La acumulación de bilis en las células del hígado causa enfermedad hepática. Los síntomas generalmente se desarrollan en la infancia, generalmente en los primeros meses de vida. Aproximadamente solo la mitad de los niños afectados por la enfermedad sobreviven más allá de los 10 años.
La picazón intensa (prurito) es común en los niños diagnosticados con PFIC. Esto puede provocar a veces lesiones graves por rascarse, pérdida de sueño, irritabilidad y falta de atención.
Existe una gran necesidad insatisfecha para estos pacientes cuyas opciones de tratamiento se limitan a intervenciones quirúrgicas y terapias médicas sintomáticas no aprobadas. Si no se tratan, muchos pacientes con PFIC progresan a una enfermedad hepática en etapa terminal y requieren un trasplante de hígado.
El principio activo de Bylvay es odevixibat, un inhibidor selectivo, potente y reversible del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT) que actúa localmente en el íleon distal (última parte del intestino delgado), reduciendo la recaptación de ácidos biliares y aumentando el aclaramiento. de ácidos biliares a través del colon.
Fuente: EMA
