Agencia Europea del Medicamento
Nuevo tratamiento para la obesidad causada por trastornos genéticos raros
La EMA ha recomendado otorgar una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Imcivree (setmelanotide) para apoyar la pérdida y el control de peso en pacientes a partir de los 6 años de edad con obesidad causada por los siguientes trastornos genéticos raros: deficiencia de pro-opiomelanocortina (POMC) - incluyendo deficiencia de proproteína convertasa subtilisina / kexina tipo 1 (PCSK1) - y deficiencia del receptor de leptina (LEPR) en adultos y niños. Estas afecciones deben confirmarse mediante pruebas genéticas antes de que un paciente pueda comenzar el tratamiento con Imcivree.
Las deficiencias de POMC, PCSK1 o LEPR afectan la vía del receptor de melanocortina 4 (MC4R) que es responsable de la transmisión de señales sobre cuándo comer y cuándo dejar de comer. Los pacientes con estas deficiencias continuamente sienten hambre y se vuelven muy obesos a temprana edad, a menudo desde la infancia. Estas condiciones son extremadamente raras. Hasta el momento, se han notificado en todo el mundo menos de 50 pacientes con deficiencia de POMC, 90 con deficiencia de LEPR y 50 con deficiencia de PCSK1.
Setmelanotide, el principio activo contenido en Imcivree, actúa activando una vía en el cerebro que controla el apetito y la sensación de saciedad. Esto ayuda a los pacientes a comer menos y perder peso.
La opinión del comité de medicamentos humanos (CHMP) de la EMA se basa principalmente en dos estudios que evaluaron a 21 participantes. Durante el curso de los estudios, el 80% de los pacientes con POMC y el 45,5% de los pacientes con LEPR lograron al menos un 10% de pérdida de peso después de aproximadamente un año de tratamiento.
Los efectos secundarios más comunes observados en los ensayos clínicos fueron reacciones en el lugar de la inyección, oscurecimiento de la piel, náuseas y dolor de cabeza.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de Imcivree hacia el acceso de los pacientes. La recomendación se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. Una vez que se ha concedido una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
Fuente: EMA
